EFECTIVIDAD DE LA PROFILAXIS CON FACTOR VIII DERIVADO PLASMATICO EN HEMOFILIA CLASICA

Abstract

Introducción: La artropatía hemofílica constituye una causa importante de incapacidad, para el desarrollo de las actividades cotidianas en la hemofilia. Una meta importante es prevenir el deterioro funcional en esta condición y para ello la terapia profiláctica con factor VIII/liofilizado administrado dos o tres veces por semana a resultado una alternativa de tratamiento. No obstante se ha informado hasta 32% de emergencia de inhibidores clínicamente significativos en este contexto. Aquí se informa nuestra experiencia en un grupo de pacientes con hemofilia clásica que reciben profilaxis primaria y secundaria.

Objetivos: Comparar la eficacia de la profilaxis primaria/secundaria con FVIII concentrado en un grupo de pacientes con Hemofilia Clásica, con controles históricos publicados ajustados para el nivel de actividad de FVIII y grupo etario, en términos de disminución en el número de eventos hemorrágicos. Materiales y Métodos: TIPO DE ESTUDIO: Estudio Descriptivo Transversal Retrospectivo. TIPO DE POBLACION: Pacientes con diagnóstico de Hemofilia Clásica Severa o bien con un comportamiento agresivo denotado por una mayor frecuencia de sangrado o artropatía en relación a su nivel de actividad del factor VIII.

CRITERIOS DE INCLUSION • Pacientes con diagnóstico de Hemofilia Clásica Severa o bien con un comportamiento agresivo denotado por una mayor frecuencia de sangrado o artropatía en relación a su nivel de actividad del factor VIII. • Pacientes con registro de asistencia a consulta externa de control, situaciones de emergencia y hospitalizaciones por hemorragia, desde el inicio de la profilaxis en esta institución. Resultados: Se hizo un estudio descriptivo, longitudinal, retrospectivo de 16 pacientes con Hemofilia A, cuya mediana de edad es de 9 años y un promedio de actividad del FVIII 1.64%, divididos según el grado de afectación en Severa 12 pacientes (75%), Moderada 3 pacientes (19%), Leve 1 paciente (6%). La mediana de tratamiento fue de 40.5 meses (1-90 meses), en profilaxis primaria el 56% (9 pacientes) y 44% (7 pacientes) en profilaxis secundaria, con un consumo anual promedio 2.680 UI/kg/año a un peso promedio de 32.3 Kg con rangos de 10-60 kg. La mediana de sangrado articular por año es de 2.31 eventos con un rango de 1 a 8 eventos y de cualquier tipo de sangrado diferente al articular de 2.18 eventos/año (rango de 1-5). Las articulaciones promedio afectadas en profilaxis primaria y secundaria son de 1.31 con un rango de 0 a 3 articulaciones. Las articulaciones más frecuentemente afectadas fueron Codo Derecho, Tobillo Derecho y Rodilla Izquierda. Solo se evidencio la presencia de inhibidores del FVIII en 6.25% (1 paciente) durante el tratamiento de profilaxis; a pesar de que, la mediana del tiempo de medición fue 8.5 meses (1-56 meses) pos exposición al FVIII. CONCLUSION La profilaxis en Hemofilia Clásica es una opción viable y eficaz para disminuir el número de eventos de hemorragia que conducen a la artropatía hemofílica. Esta conclusión está alineada a la evidencia que arroja el presente estudio y los que se usaron como marco de comparación. La medición de inhibidores idealmente debe realizarse en forma secuencial para identificar tempranamente aquellos pacientes que requieren un abordaje terapéutico diferente.